Las células madre han sido anunciado por la prensa popular como una terapia muy importante para una serie de enfermedades, incluyendo algunas enfermedades de los ojos, pero estas afirmaciones no siempre están respaldadas por la literatura científica. Este estudio evaluó la seguridad y la viabilidad de la entrega de las células derivadas de un embrión humano en el espacio subretiniano de pacientes con degeneración macular del epitelio pigmentario de la retina (RPE).

Diseño del estudio
Esta fase media ensayo abierto de escalada de dosis incluyó 12 pacientes con enfermedad avanzada de Stargardt. Estos pacientes recibieron trasplante subretiniano de 200.000 células RPE derivadas de embriones junto con inmunosupresión sistémica concomitante durante 13 semanas. El estudio evaluó la seguridad y tolerabilidad de células madre embrionarias humanas (células madre) -derivado administración de células RPE. Los investigadores también dieron seguimiento a la supervivencia de las células trasplantadas y la estructura de la retina y la función medido usando microperimetría y espectral OCT del dominio.

los resultados
hiperpigmentación Subretinal fue identificado en todos los participantes, y persistió incluso después del cese de la inmunosupresión sistémica. Los autores no encontraron una proliferación significativa de células o la inflamación. No hubo ningún beneficio cuando se mide por microperimetría y poco o ningún cambio en la agudeza visual. Tampoco hubo una mejora significativa en la calidad relacionada con la visión de la vida (NEI-VFQ).

limitaciones
Este ensayo a corto plazo no encontró ningún cambio en la agudeza visual. Es posible que la mejoría de la agudeza visual no es un objetivo realista en pacientes que ya tienen una pérdida significativa de la visión, la visión o la restauración no puede aparecer después de sólo 13 semanas.

Significación clínica
El potencial para trasplantar una capa de células específico para enfermedades de la retina es atractiva. Es tranquilizador que no había señales de seguridad significativos de esta tecnología. Ha habido preocupación de la formación de teratomas después del trasplante de algunas células embrionarias, pero esto no se ve en esta población de estudio.

Se necesita más trabajo para determinar si estos tratamientos mejoran la agudeza visual durante un período prolongado de tiempo, o si interviniendo en diferentes puntos en el proceso de la enfermedad produce diferentes, y posiblemente mejor, los resultados.